NT-rådets rekommendation avseende Upstaza vid brist på aromatisk L-aminosyradekarboxylas (AADC)

NT-rådets rekommendation till regionerna är att Upstaza bör användas vid brist på aromatisk L-aminosyradekarboxylas (AADC) med en svår fenotyp för patienter i åldern 18 månader och äldre. 

Upstaza (eladokagen-exuparvovek) är en genterapi inriktad på att åtgärda brist på AADC. Läkemedlet administreras genom intraputaminala infusioner vid ett kirurgiskt ingrepp.

NT-rådets rekommendation är att Upstaza bör användas eftersom effekten bedöms som kliniskt relevant vid ett tillstånd med mycket hög svårighetsgrad. Behandlingen bedöms kostnadseffektiv med hänsyn tagen till tillståndets sällsynthet. I samband med nationell samverkan har förhandlingar genomförts med företaget vilket har resulterat i avtal om reducerad kostnad för regionerna.

Vidare rekommenderar NT-rådet att behandling initieras av behandlande läkare i samråd med det nationella behandlingsrådet för AADC-brist.  

Frågan om ordnat införande och eventuell introduktionsfinansiering i VGR är ännu inte behandlad i regionens berednings- och beslutsprocess. En användning i enlighet med NT-rådets rekommendation, fram till beslut i VGR, diskvalificerar inte för att ingå i regionens process. Patientansvarig enhet står för läkemedelskostnaden fram till beslut.

NT-rådets rekommendationer finns samlade på NT-rådets hemsida. 

2026-06-17
Anna Lindhé, Västra sjukvårdsregionens representant i NT-rådet 
anna.lindhe@vgregion.se  

Johan Sandelin 
ordförande Läkemedelskommittén  

Maria Carlson Brühl, läkemedelschef 
vice ordförande Läkemedelskommittén