NT-rådets rekommendation avseende Qalsody vid ALS med SOD1-genmutation

NT-rådets rekommendation till regionerna är att avstå från generell användning av Qalsody. Qalsody kan dock användas efter samråd med NT-rådets behandlingsråd för ALS till patienter med påvisad mutation i genen för SOD1 och snabbt progredierande sjukdom enligt NT-rådets kriterier. 

Qalsody (tofersen), en antisens-oligonukleotid, är avsett för behandling av amyotrofisk lateralskleros (ALS) med SOD1-genmutation. Det injiceras intratekalt via lumbalpunktion. 

NT-rådet bedömer att nyttan av Qalsody är mycket osäker. De kliniska studier som hittills genomförts har inte kunnat påvisa en tydlig förbättring av patienternas funktionsförmåga och det finns också en risk för allvarliga biverkningar. Behandling med Qalsody anses inte kostnadseffektivt på gruppnivå. På grund av sjukdomens svårighetsgrad har NT-rådet definierat kriterier för definition av en subgrupp patienter där behandling med Qalsody bedöms kunna ha störst nytta och därmed kan erbjudas. För att säkerställa jämlik hantering har NT-rådet bildat ett nationellt behandlingsråd som ska vara ett stöd för behandlande läkare och verksamhetschef i bedömningen om NT-rådets behandlingskriterier uppfylls i specifika patientärenden. 

Vidare rekommenderar NT-rådet att registrera och följa upp behandling med Qalsody i Svenska Neuroregistret. 

Berörda verksamheter i VGR uppmanas att följa rekommendationen.

I samband med nationell samverkan för Qalsody har förhandlingar genomförts med företaget vilket har resulterat i avtal om reducerad kostnad för regionerna. VGR har tecknat avtalet. 

NT-rådets rekommendationer finns samlade på NT-rådets hemsida. 

2026-06-23

Anna Lindhé, Västra sjukvårdsregionens representant i NT-rådet 
anna.lindhe@vgregion.se  

Johan Sandelin 
ordförande Läkemedelskommittén

 
Maria Carlson Brühl, läkemedelschef 
vice ordförande Läkemedelskommittén